Mai 2021: Es ist eigentlich das Todesurteil für die 12-jährige Alyssa aus dem britischen Leicester. Sie leidet an einer akuten lymphoblastischen Leukämie mit T-Zellen und keine der Behandlungen schlägt bei ihr an. Die Teilnahme an einer klinischen Studie rettet ihr im letzten Moment das Leben! Ist diese Krebsart nun womöglich besiegt?
Neues Verfahren rettet ihr Leben
Die behandelnden Ärzte am Londoner Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) sind zuversichtlich, im Kampf gegen die lymphoblastische Leukämie endlich einen entscheidenden Sieg errungen zu haben. Denn bei dem britischen Teenager kam es binnen 28 Tagen zu einer kompletten Remission, berichtet watson.ch.
Nun war der Weg frei, um ihr Leben durch eine zweite Stammzellspende zu retten. Durch die Knochenmarktransplantation wird das Immunsystem des Betroffenen wiederhergestellt.
Spezielle Zellen dank Gen-Technik
Ermöglicht hat diesen Sieg gegen den aggressiven Blutkrebs ein neues Verfahren, das am GOSH bei Alyssa erstmals zum Einsatz gekommen ist. Sie bekam gentechnisch veränderte Immunzellen eines gesunden Freiwilligen übertragen, bei den T-Zellen war zuvor eine Basen-Editierung vorgenommen worden.
Während bei der sogenannten Gen-Schere die DNA an einer bestimmten Stelle komplett getrennt wird, um sich dann neu zusammenzufinden, ist eine Basen-Editierung deutlich komplexer. Hierbei können die Basenpaare im Genom per Enzym ‚umprogrammiert‘ werden. Sprich: Aus dem Paar Adenin-Thymin wird Guanin-Cytosin und umgekehrt.
Verfahren gibt es erst seit wenigen Jahren
Ein bahnbrechendes Verfahren, das erstmals 2015 zum Einsatz kam. Denn Ursache für zahlreiche Erkrankungen sind punktuelle Mutationen an den Genen.
Der Immunologe Waseem Qasim, Studienleiter und Professor am University College London, ist über diesen Erfolg hochzufrieden:
Base Editing ist die aktuell ausgefeilteste Zelltechnik und ebnet den Weg für andere neue Behandlungen und letztlich eine bessere Zukunft für kranke Kinder.
Komplexe Modifizierungen waren nötig
Tatsächlich waren die Mediziner und Forscher bei Alyssas lymphoblastischer Leukämie doppelt gefordert. Die im Labor hergestellten T-Zellen, die diese bei Kindern häufigste Krebsart erkennen und bekämpfen sollten, zerstörten sich anfangs gegenseitig. Dies machte eine Optimierung der Basen-Editoren erforderlich, um entsprechende T-Helferzellen zu erhalten.
Aus den gespendeten T-Lymphozyten wurden sogenannte chimäre Antigenrezeptor-T-Zellen (CAR-T-Zellen) hergestellt. Dazu waren vier Schritte erforderlich. Zum einen wurde ein spezielles Oberflächenprotein entfernt, sodass sich die T-Zellen nicht mehr gegenseitig abtöten. Die Entfernung eines weiteren Oberflächenproteins machte sie T-Zellen zudem unsichtbar für Krebsmedikamente.
Außerdem entfernten die Forscher noch Rezeptoren, um diese genetisch veränderten T-Zellen gegen das Immunsystem des Erkrankten abzuschirmen. Dadurch sind sie nun sogar universell einsetzbar. Zu guter Letzt wurde ein spezieller Antigen-Rezeptor hinzugefügt, der ermöglicht, dass diese Zellen leukämische T-Zellen aufspüren, sich an diesen andocken und sie so zerstören.
Voller Zuversicht und Hoffnung
Alyssa geht es inzwischen wieder gut, die Kontrolluntersuchungen sind ohne Befund. Der britische Teenager freut sich bereits darauf, die Schule besuchen zu können. Und sie hat auch große Lust auf Radtouren, meldet spiegel.de. Die 12-Jährige ist sehr dankbar, dass sie für die Studie ausgewählt wurde.
Verwendete Quellen:
Watson.ch: Genmanipulierte T-Zellen besiegen erstmals Leukämie
Spiegel.de: Medizinischer Fortschritt: Gentherapie macht 13-jähriger Leukämiepatientin Hoffnung
